成果转化有了中间补给站
在实现科研成果转化落地的过程中，往往要飞跃一片“达尔文死海”，其中若有落脚之地——中试基地的鼎力支撑，将会加速成功步伐。
目前，北京经济技术开发区（北京亦庄）正在打造一批中试基地，现在首批6家中试基地已挂牌成立，聚焦生物医药、智能制造、新能源汽车、集成电路等主导产业领域。
快速解决技术瓶颈
近5年以来，国际上基因药物出现突破性进展，新药陆续上市，基因药物成为生物医药产业未来的方向。在北京亦庄首批挂牌成立的中试基地中，就有依托北京五加和分子医学研究所（以下简称五加和）建立病毒载体基因药物中试基地。
长期以来，人们对药物的印象多为药片、注射针、汤药、膏药等形态，那么，基因药物是什么形态，又是怎样发挥效力的？
基因治疗药物为传统药物不可治愈的疾病带来希望，即“基因病基因治”。专家介绍，与传统药物有效成分不同，基因药物不是一个小分子化合物或大分子蛋白，而更像一台“分子机器”，由治疗基因、基因元件和包裹于其外的病毒外壳（重组的病毒粒子）组成。就像卫星上天需要火箭作为载体一样，治疗基因进入细胞内也需要运载工具，而能搭载治疗基因和元件的，是经改造过的“假病毒”，即目前最为有效的基因运载工具：病毒载体。
“这就是为何要建立病毒载体基因药物中试基地的缘由。中试基地是开展病毒载体制品中等规模试生产的地方。由于所生产的制品要用于人体临床试验，制备场所和生产过程都要严格遵守药品生产质量管理规范（GMP）并达到质量标准要求。中试基地不仅要有硬件设施，更重要的是要有掌握生产技术工艺和质量体系的专业服务团队，为从事基因药物研发的医药企业提供成果转化的最佳‘中间站’。”五加和联合创始人、董事长董小岩博士告诉科技日报记者。
据介绍，华中科技大学附属同济医院李斌教授2010年找到五加和，希望能帮其制备一种针对Leber’s遗传性视神经病变（LHON）的基因药物，这是一种较为罕见的视神经退行性病变的母系遗传性疾病，患者常在15—35岁期间发病，多会视力急剧下降直至双眼失明，全球范围内尚无有效治疗方法。五加和研究人员敏锐地发现因原来药物设计中有个缺陷，导致治疗基因表达的蛋白定位错误，由此对药物结构进行了改进，制备出临床级的基因药物。这促成2011年李斌团队完成全球首例LHON患者的基因治疗临床试验，并以术后7年良好的临床效果充分证明疗法安全有效。目前，其团队已获投资，正在进行相关成果转化，并展开更大规模的临床研究。
董小岩表示：“基于多年在基因药物开发上的耕耘，我们的基因药物中试基地既是一个大型试验室，又是一个小型制造厂。首先努力快速解决基因治疗领域的技术瓶颈，然后让新研发的基因药物在这里先小规模生产，应用到临床试验，最终让转化成功的科研成果走向市场。”
专业的人干专业的事
众所周知，新药研发风险巨大，通常耗时10—15年，动辄需要10亿美元以上的投入，而药学研究则是其中非常重要的部分。据介绍，深圳亦诺微医药科技有限公司创始人周国瑛教授第一个新药项目T3011溶瘤病毒，在完全没有生产条件的情况下，采用与五加和的中试平台合作开展药学研究的方式进行新药开发，从药物设计到进入临床仅用了两年时间。
董小岩说：“将此部分工作交给中试平台来做，从产业链角度来看，可实现‘专业的人干专业的事’的分工，解决研发企业在基因药物规模化生产技术方面的设备、设施和专业团队缺乏的问题，可有效缩短新药研发周期，大大提高整体研发效率，同时还可避免整个产业的重复建设，提高资源的利用效率。”
对于专利20年而扣除研发仅有5—10年左右生命周期的创新药而言，时间即是金钱。中试基地的委托研发生产服务（CDMO）对于大公司意味着成本降低，对于初创型公司，则意味着从不可能到可能。
据了解，为提高研发效率，五加和参与合作完成了T3011的研发、制造以及中试生产过程，最终，制品分别符合中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的要求。2019年4月申报新药临床试验，7月顺利获批。
“如果采取自建厂房生产的策略进行开发，两年的时间只能将厂房建成投入使用。因此，用好中试平台的专业服务，加速临床申报和临床研究进度是新创公司的不二选择，这样做能大幅度降低成本，缩短周期。”董小岩表示，效率和性价比是决定企业成败生死的铁律，基因药物中试平台将助力更多基因药物研发团队完成由此岸到彼岸的艰难前行。
打造科技成果转化承载区
近两年来，基因治疗药物在中国受到重视，研发企业开始变多。业内人士预测，未来5—10年，将有上百个基因药物申报临床试验。但我国的基因治疗领域的现状是，有实力和高水平的病毒载体基因药物中试基地非常缺乏。
据介绍，基因药物中试基地主要业务是为基因治疗产品的临床前和早期临床应用阶段提供病毒载体委托研发生产服务（CDMO），内容包括工艺开发、质量研究、中试放大、临床前及临床样品GMP生产制备，以及完整的药学资料。由于病毒载体基因药物的生产和质量控制技术专业性很强，技术门槛高，涉及分子生物学、病毒学、药物生产和质量控制等方面，大多数新药研发企业并不能全面掌握这些技术。而中试平台则瞄准了这一领域的成果转化，专注于病毒载体生产系统、规模化制备和质量控制技术的开发和应用，在技术和人才方面均有深厚积累。
记者了解到，为了让现有的中试平台更能契合市场需求，2018年五加和在大兴生物医药基地落地成立了更大规模的基因药物CDMO平台——北京五加和基因科技有限公司，今年7月，这个平台在获得大兴政府产业基金投资3000万元后，拟建设一个4100平方米规模的病毒载体基因药物CDMO平台，成果转化的服务能力将比现在扩大5倍，预计2020年投入使用。北京经济技术开发区相关负责人表示，平台建设对于吸引更多基因治疗企业落地北京，即把北京打造成基因产业集群十分有利。
基因药物中试基地是北京亦庄打造科技成果转化“中间站”的一个缩影。上述负责人介绍，北京经济技术开发区通过制定《中试基地认定管理办法》，引导各企业、单位建设中试基地，经过严格评定、筛选，开发区首批认定了6家中试基地，将陆续开放这些不同领域的基地，为企业提供中试服务，加速科技成果转化速度。今后还将在开发区内打造其他中试基地，覆盖更多产业领域。
该负责人还表示，北京亦庄将聚焦全国科技创新中心建设，继续深耕科技成果转化。进一步推动完善和发布实施《关于共同建设中关村科技成果产业化先导基地的行动方案》，把先导基地建设成为具有全球创新资源影响力的科技成果转化中枢；同时，扩大中试基地规模，打造大中小企业融通型特色载体，支持建设标准厂房、通用类研发用房，大幅提升科技成果转化承载能力；优化科技成果落地转化环境，着力打造具有全球影响力的科技成果转化承载区。